追踪信息

首先提交的日期^ICMJE

2020年1月26日

第一个发布日期^icmje

2020年1月29日

上次更新发布日期

2021年3月23日

实际学习开始日期^ICMJE

2020年2月10日

实际的初级完成日期

2021年3月10日（主要结果度量的最终数据收集日期）

当前的主要结果度量^ICMJE

通过剂量增加的患者报告衡量的不良事件数量[时间范围：最多24周]

主要终点是Clenbuterol在80 MCG出价时的安全性。随着剂量的增加，不利和严重的AE将系统地收集。

原始主要结果措施^ICMJE

与电流相同

改变历史

当前的次要结果度量^ICMJE

ALSFRS-R测得的运动功能的更改[时间范围：基线，第4周，第12周，第16周，第20周和第24周]
ALS功能评级量表-12个问题以五分尺度评级，其中0 =做不到，到5 =正常能力。它用于监测ALS患者的残疾进展。
通过强制生命力（FVC）测量的运动功能的变化[时间范围：基线，第4周，第12周和第24周]
FVC是呼出的空气总量
通过嗅探鼻吸气衡量的运动功能的变化[时间范围：基线，第4周，第12周和第24周]
嗅觉鼻腔吸气压力测量通过对侧鼻孔进行的最大嗅探期间的鼻压力
通过等距肌肉强度测量的运动功能的变化[时间范围：基线，第4周，第12周和第24周]
使用MicroFet 2数字手持测力计肌肉测试仪，这可以监测ALS的肌肉强度恶化。
通过亚Ximim Mix Max Mand Mant Grip疲劳测量的运动功能的变化[时间范围：基线，第4周，第12周和第24周]
通过挤压测功机至少5秒钟来测量手部强度劣化。

原始的次要结果措施^ICMJE

与电流相同

当前其他预先指定的结果指标

不提供

原始其他预先指定的结果指标

不提供

描述性信息

简短的标题^ICMJE

肌萎缩性侧索硬化病个子的运动功能的clenbuterol

官方标题^ICMJE

克伦特罗对肌萎缩性侧索硬化症患者运动功能的安全性和功效的临床研究

简要摘要

这项研究的目的是评估Clenbuterol（口腔）在患有ALS（肌萎缩性侧向硬化症）受试者中的安全性和耐受性，并评估Clenbuterol在ALS受试者中的运动功能方面的有效性。受试者将在这项研究中大约24周。研究药物Clenbuterol每天服用两次。作为这项研究的一部分，受试者将具有以下测试和程序：病史，生命体征，体格检查，血液检查，心脏和肺功能测试，肌肉功能测试，ALSFRS-R（ALS功能评级量表修订），甲状腺功能和甲状腺功能和对于可能怀孕的女性，请进行妊娠检查。

详细说明

这是一项开放式标签试验试验，其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol，每天两次两次，共24周。亲自访问将在第0、4、12和24周进行。电话访问将在第1、6、16和20周发生。在这些访问中，将进行几种安全性和有效性结果指标，用于研究目的，包括安全实验室，甲状腺功能，妊娠试验，ALSFRS-R，FVC和肌肉力量测试（肌法）。治疗疗效的关键测试将是治疗期间ALSFRS-R斜率与估计的预处理斜率的比较。所有参与者将继续在杜克（Duke

研究类型^ICMJE

介入

研究阶段^ICMJE

阶段2

研究设计^ICMJE

分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗

条件^ICMJE

肌萎缩性侧硬化症

干预^ICMJE

药物：clenbuterol

该干预是用口服克伦特罗醇在40-80微克治疗24周，持续24周。剂量最初每天为40 mcg，持续一周，然后在接下来的5周内每天40 MCG竞标。如果Bedlack博士认为每次口服的40 MCG竞标均能耐受性，则剂量每天早上将增加到80 mcg/每天晚上40 mcg，持续一周，然后在其余的研究中每次口服80 mcg bid bid 。选定的靶剂量（80 MCG BID）基于长期给药的经验，特别是I/II期临床试验中有益的肌肉作用，该试验招募了患有晚发病的患者，这些患者以前接受过治疗ERT（Koeberl等，2018）。

研究臂^ICMJE

实验：打开标签臂

这是一项开放式标签试验试验，其中25人患有ALS的人会以40-80微克口服Clenbuterol，每天两次两次，共24周。

干预：药物：Clenbuterol

出版物 *

不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。

招聘信息

招聘状态^ICMJE

完全的

实际注册^ICMJE

25

原始估计注册^ICMJE

与电流相同

实际学习完成日期^ICMJE

2021年3月10日

实际的初级完成日期

2021年3月10日（主要结果度量的最终数据收集日期）

资格标准^ICMJE

纳入标准：

根据EL Escorial标准诊断可能的或更确定的ALS
SVC>预测年龄，身高和性别的50％。
在筛选时，至少有12个ALSFRS-R问题中的四个在2或3中得分。
至少一只手（女性：10-50磅；男性，10-70磅）的抓地力（1）降低但可测量的握力强度（1）。
以稳定的剂量或不服用Riluzole时服用riluzole。
在稳定剂量的Radicava上至少30 d或不服用
预期寿命至少6个月
能够吞咽平板电脑而不会压碎。
年龄：18岁以上入学。
受试者能够给予书面同意。
如果性活跃，则必须同意使用避孕或禁欲进行治疗时间
孩子年龄的女性在筛查时必须具有负妊娠测试

排除标准：

并发疾病或实验室异常可能会混淆ALS进展或干扰完成研究的能力。
在筛查后的30天内或先前的五个半衰期内服用任何研究性研究药物。
以前没有接触Clenbuterol。
怀孕
临床相关的心电图异常（心律不齐，心肌病）
心动过速' target='_blank'>心动过速（静息心率大于每分钟100次）
癫痫病史
甲状腺功能亢进' target='_blank'>甲状腺功能亢进
嗜铬细胞瘤
怀孕
在研究调查员认为的任何其他合并条件下
对2-启动药物的高敏性病史，例如沙丁胺醇，左骨酚（Xopenex），Bitolterol（tornalate），Pirbuterol（Maxair），Terbutaline，Salmeterol（Sermeterol（Serevent））。
在研究期间禁止使用以下伴随药物：

利尿剂（速尿，lasix），地高辛（digitalis，lanoxin）;阻滞剂，例如atenolol（tenormin），metoprolol（lopressor）和普萘洛尔（Inderal）；三环抗抑郁药，例如阿米替林（Elavil，Etrafon），doxepin（Sinequan），丙咪嗪（Janimine，Tofranil）和Nortriptyline（Pamelor）； MAO抑制剂，例如异苯二甲酸（Marplan），苯嗪（Nardil），Rasagiline（Azilect），Selegiline（Eldepryl，Emsam）或tranylcypromine（Parnate）；或其他支气管扩张剂，例如白化酚（ventolin），左骨（Xopenex），Bitolterol（tornalate），Pirbuterol（Maxair），Terbutaline（Brethine，Bricanyl，Bricanyl），Salmeterol（Sermeterol（Serevent），Isoeethetherine（Isoeetherine），Isootethine（Isoetherine）（Elupertine），Metaprentol（Metaprerlentol），或者异丙肾上腺素（Isuprel mistomery）。

性别/性别^ICMJE

有资格学习的男女：

全部

年龄^ICMJE

18岁以上（成人，老年人）

接受健康的志愿者^ICMJE

不

联系^ICMJE

仅当研究招募主题时才显示联系信息

列出的位置国家^ICMJE

美国

删除了位置国家

管理信息

NCT编号^ICMJE

NCT04245709

其他研究ID编号^ICMJE

Pro00103668

有数据监测委员会

是的

美国FDA调节的产品

研究美国FDA调节的药物：	是的
研究美国FDA调节的设备产品：	不

IPD共享语句^ICMJE

计划共享IPD：	不
计划描述：	没有计划与其他研究人员共享IPD。

责任方

杜克大学医学博士Dwight Koeberl博士

研究赞助商^ICMJE

医学博士Dwight Koeberl博士

合作者^ICMJE

不提供

研究人员^ICMJE

不提供

PRS帐户

杜克大学

验证日期

2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的^ICMJE数据要素

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肌萎缩性侧索硬化病个子的运动功能的clenbuterol

研究细节

表视图

研究细节

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