追踪信息

首先提交的日期^ICMJE

2020年7月29日

第一个发布日期^ICMJE

2020年8月25日

最后更新发布日期

2020年8月25日

估计研究开始日期^ICMJE

2020年9月10日

估计初级完成日期

2023年9月10日（主要结果度量的最终数据收集日期）

当前的主要结果度量^ICMJE

三个事件的关联定义的治疗成功[纳入后9个月]

复合终点，在纳入后9个月的成功在以下三个事件的关联来定义的情况下：

排空压力<60 cmh2o和
膀胱体积≥70％的理论价值和
对于那些没有弹出机制的人，膀胱依从性> 10ml/cmh2o的治疗失败将定义为至少没有这些事件之一。

在存在压力弹出机制的情况下，将仅分析空隙压力和膀胱体积。

原始主要结果措施^ICMJE

与电流相同

改变历史

没有发布更改

当前的次要结果度量^ICMJE

每组不良事件的比例[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
每组不良事件的类型[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
不利事件或严重的不利事件
每组尿路感染的发生率[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
遵守治疗[时间范围：纳入后9个月]
符合治疗的符合性将通过羟丁酸治疗中断的比例进行评估
超声变化[时间范围：纳入后9个月]
超声变化将表示为在12-15个月生命时（纳入后9个月）的肤色程度
治疗男孩在治疗男孩中的血浆浓度与时间曲线（AUC）下的面积[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
治疗男孩在治疗男孩中的血浆浓度与时间曲线（AUC）下的面积。在纳入后的2周，3和9个月后，将使用药代动力学样品（从CMIN到H+3H的6点）来研究和确定药代动力学参数。为了避免不得不从孩子身上取几次血液样本，建议在药代动力学样品时使用小静脉导管
治疗男孩在治疗中的羟丁蛋白的峰血浆浓度（CMAX）[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
治疗男孩在治疗中的羟丁蛋白的峰血浆浓度（CMAX）。在纳入后的2周，3和9个月后，将使用药代动力学样品（从CMIN到H+3H的6点）来研究和确定药代动力学参数。为了避免不得不从孩子身上取几次血液样本，建议在药代动力学样品时使用小静脉导管
治疗男孩在治疗中的羟丁蛋白的最小血浆浓度（CMIN）[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
治疗男孩在治疗中的羟丁蛋白的最小血浆浓度（CMIN）。在纳入后的2周，3和9个月后，将使用药代动力学样品（从CMIN到H+3H的6点）来研究和确定药代动力学参数。为了避免不得不从孩子身上取几次血液样本，建议在药代动力学样品时使用小静脉导管
治疗男孩在治疗中的半衰期[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
在治疗的男孩中，羟丁蛋白的半衰期。在纳入后的2周，3和9个月后，将使用药代动力学样品（从CMIN到H+3H的6点）来研究和确定药代动力学参数。为了避免不得不从孩子身上取几次血液样本，建议在药代动力学样品时使用小静脉导管
治疗男孩的血浆浓度与时间曲线（AUC）（代谢物）在治疗方面的面积（AUC）[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
治疗男孩在治疗男孩中的血浆浓度与时间曲线（AUC）（AUC）的面积。在纳入后的2周，3和9个月后，将使用药代动力学样品（从CMIN到H+3H的6点）来研究和确定药代动力学参数。为了避免不得不从孩子身上取几次血液样本，建议在药代动力学样品时使用小静脉导管
治疗男孩在治疗中治疗的男孩的峰血浆浓度（CMAX）[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
治疗的男孩在治疗中的脱乙氧基丁醇（活性代谢物）的峰血浆浓度（CMAX）。在纳入后的2周，3和9个月后，将使用药代动力学样品（从CMIN到H+3H的6点）来研究和确定药代动力学参数。为了避免不得不从孩子身上取几次血液样本，建议在药代动力学样品时使用小静脉导管
治疗男孩在治疗中治疗的男孩的最小血浆浓度（CMIN）[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
治疗男孩在治疗的男孩中的最小血浆浓度（CMIN）（活性代谢产物）。在纳入后的2周，3和9个月后，将使用药代动力学样品（从CMIN到H+3H的6点）来研究和确定药代动力学参数。为了避免不得不从孩子身上取几次血液样本，建议在药代动力学样品时使用小静脉导管
治疗男孩治疗的男孩的半衰期（代谢物）[时间范围：通过研究完成，平均9个月]
治疗男孩在治疗男孩中的半衰期（活性代谢产物）的半衰期。在纳入后的2周，3和9个月后，将使用药代动力学样品（从CMIN到H+3H的6点）来研究和确定药代动力学参数。为了避免不得不从孩子身上取几次血液样本，建议在药代动力学样品时使用小静脉导管
每个组的肌酐清除率[时间范围：通过研究完成，平均9个月]

原始次要结果措施^ICMJE

与电流相同

当前其他预先指定的结果指标

不提供

其他其他预先指定的结果指标

不提供

描述性信息

简短的标题^ICMJE

早期的催产丁素治疗后尿道后瓣男孩

官方标题^ICMJE

早期催产素治疗的前瞻性随机临床试验针对后尿道瓣的男孩

简要摘要

后尿道瓣膜的男孩患有不同严重程度的膀胱功能障碍。一些团队建议对这些抗胆碱能药的儿童进行早期治疗，尽管从未对该主题进行任何明确的研究。据我们所知，迄今为止，尚未对有或没有处理的阀门膀胱演化的演变进行比较研究。

抗胆碱能治疗，尽管它可能对膀胱功能异常的患者有益，例如神经系统膀胱（在脊柱裂中），但可能具有副作用，并且可能对该瓣膜人群有益。阀的演变可能是自发的。

这项研究将是后尿道瓣膜种群中早期治疗药物干预的首次随机临床试验。

详细说明

后尿道瓣膜（VUP）是儿童的次要障碍物的主要原因，其发病率在1/3,000至1/8,000次。 25-45％的患者将患有慢性肾衰竭，10-20％需要移植。长期预后与膀胱功能障碍之间的关联是众所周知的，导致许多团队提出抗胆碱能药物的早期治疗。

但是，这种治疗方法从未得到适当评估。实际上，一项对瓣膜的男孩进行了一项研究对膀胱功能的影响。的确，在神经系统膀胱的儿童中，就像在脊柱裂中一样，早期使用抗胆碱能药物的治疗似乎可以带来好处，但是VUP并不是严格地说明神经系统的膀胱。此外，使用抗胆碱能的治疗可能会产生副作用，并且可能具有副作用，并且可能具有副作用，并且可能具有副作用，并且可能具有副作用，并且可以具有副作用。甚至对膀胱有害，导致肌源性破产。正确评估该人群中的羟丁氏素的唯一方法是进行一项前瞻性随机研究。

拟议的研究包括一组接受羟丁蛋白和一组没有治疗的组。在生命的前三个月内对VUP进行了阀门切除术，并在瓣膜切除后3个月进行异常的尿动力评估。在治疗组中，催产素的剂量为0.1 mg / kg 2x /天，为糖浆。对照组将不会有任何影响膀胱功能的治疗方法。将研究羟丁醇的药代动力学。将研究几个尿动力学参数，包括容量或体积，空隙压力和依从性。目的是进行复合分析，以反映膀胱的复杂功能。经过9个月的治疗后，包括儿童在研究结束时将具有尿动力学。尿动力学检查的性能将是标准化的，将进行外部集中分析以验证尿动力学结果。

研究类型^ICMJE

介入

研究阶段^ICMJE

阶段2

研究设计^ICMJE

分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：

第2阶段的非比较随机多中心临床试验与两个平行组：

在9个月内，催产素（每天两次0.1 mg/kg）。
没有催产素来确定羟丁蛋白的观察到的作用是否真的是由于我们需要进行随机临床试验的治疗方法。关于PUV男孩的膀胱自然演变的文献中，没有足够的证据。

鉴于文献数据的匮乏，我们的目标不是正式测试羟丁蛋白与无药物的优越性，而是检测和量化氧化丁物蛋白的作用。这就是为什么我们的临床是随机的，但不存在的。

蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗

条件^ICMJE

男性泌尿生殖器疾病

干预^ICMJE

药物：oxybutynin 1 mg/ml糖浆

这项研究的研究性药用产品是氧丁烯蛋白1 mg/ml糖浆（有关ATU下ANSM提供的PMS-Oxybutynin的专着，请参见附件1）。它将以随机分配给研究治疗组的患者每天两次以0.1 mg/kg/两次的剂量给药。剂量将适应孩子的重量到最近的千克。

针对神经膀胱神经系统膀胱的年龄较大儿童的建议剂量为0.3至0.4mg/kg/天，而我们将使用的剂量实际上为0.2mg/kg/day。这是因为我们考虑到少1岁儿童中使用羟丁素的缺失或药理研究及其特定的肝代谢。此外，每天两次剂量是Casey等人在研究中同一年龄组中使用的儿童中使用的剂量

研究臂^ICMJE

实验：9个月内的催产蛋白。
纳入和9个月的0.1mg / kg 2倍 /天。
干预：药物：oxybutynin 1 mg/ml糖浆
没有干预：无氧
没有影响膀胱功能的治疗

出版物 *

Casey JT，Hagerty JA，Maizels M，Chaviano AH，Yerkes E，Lindgren BW，Kaplan WE，Meyer T，Cheng Ey。催产素的早期给药可改善尿道后瓣膜新生儿的膀胱功能和临床结局。 J Urol。 2012年10月; 188（4个补充）：1516-20。 doi：10.1016/j.juro.2012.03.068。 Epub 2012年8月19日。

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。

招聘信息

招聘状态^ICMJE

尚未招募

估计注册^ICMJE

50

原始估计注册^ICMJE

与电流相同

估计的研究完成日期^ICMJE

2023年9月10日

估计初级完成日期

2023年9月10日（主要结果度量的最终数据收集日期）

资格标准^ICMJE

纳入标准：

男孩们
年龄3至6个月
被诊断为尿道后瓣，并在生命的前三个月内进行了瓣膜切除术
至少在纳入前三个月进行了阀门切除的孩子
经过10周至6个月大的尿动力学研究，并且尿动力学异常，尤其是：高空压力（> 60厘米H2O）/膀胱容量较小（<70％的预期膀胱量），对于没有弹出机制的人，较差的机制，不良的合规性（ <10ml/cmh2o）/
隶属法国国家健康保险的父母权威持有人
在父母当局持有人签署的知情同意下

排除标准：

尿道后瓣和正常尿动力学或无尿动力学评估的男孩
出于医学或解剖学原因无法进行尿动力学评估的男孩
男孩需要透析3个月之前
与羟丁蛋白的疾病，例如对羟丁蛋白的超敏反应或任何赋形剂，消化阻塞，闭塞或亚核综合征，巨型综合征，巨型消化性，肠道消化性持续性，肠道息肉，副心理症，副氏核，胰岛素炎，胰岛素性疾病，cro炎，炎症，炎症，炎症，炎症，炎症，炎症，炎症，炎症，炎症，炎症性疾病肌病，肌无力，先天性青光眼肌病

性别/性别^ICMJE

有资格学习的男女：	男性
基于性别的资格：	是的
性别资格描述：	男孩，年龄3至6个月，被诊断为后尿道瓣膜。尿道瓣（PUV）是先天性尿道障碍物的最常见形式，发病率在1/3,000和1/8,000个男性出生之间。

年龄^ICMJE

3个月至6个月（孩子）

接受健康的志愿者^ICMJE

不

联系^ICMJE

联系人：卢克·哈珀（Luke L Harper），医学博士	05 56 79 56 17	luke.harper@chu-bordeaux.fr
联系人：uro' target='_blank'>Aurore A Capelli，博士	05 57 82 08 77	aurore.capelli@chu-bordeaux.fr

列出的位置国家^ICMJE

不提供

删除了位置国家

管理信息

NCT编号^ICMJE

NCT04526353

其他研究ID编号^ICMJE

Chubx 2018/65

有数据监测委员会

不

美国FDA调节的产品

研究美国FDA调节的药物：	不
研究美国FDA调节的设备产品：	不

IPD共享语句^ICMJE

计划共享IPD：

不

责任方

波尔多大学医院

研究赞助商^ICMJE

波尔多大学医院

合作者^ICMJE

不提供

研究人员^ICMJE

首席研究员：	Laurent L Fourcade，医学博士	大学医院
首席研究员：	爱丽丝A Faure，医学博士	APHM -HôpitalTimone Enfants
首席研究员：	医学博士Thomas Blanc	APHP -HôpitalKinder Enfants Marades
首席研究员：	Alaa A El Ghoneimi，医学博士	aphp-hôpital罗伯特·德布雷（RobertDebré）
首席研究员：	Alexis A Arnaud，医学博士	雷恩大学医院
首席研究员：	Ourdia O Bouali，医学博士	图卢兹大学医院
首席研究员：	Jean-Baptiste JB Marret，医学博士	凯恩大学医院

PRS帐户

波尔多大学医院

验证日期

2020年7月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的^ICMJE数据要素

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早期的催产丁物素治疗后尿道瓣后瓣男孩（Pretipuv）

研究细节

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研究细节

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