研究描述

简要总结：

NS-PARK 队列的目的是描述帕金森病' target='_blank'>帕金森病 (PD) 的自然病程，并提出基于 PD 病理生理机制的患者分层模型。法国的所有 PD 专家中心都包括患者。收集标准化的人口统计学、诊断、运动和非运动症状评估以及治疗信息，并在患者每次就诊时更新临床数据。在基线进行血液采样以进行基因检测并实施相关的生物收集。

状况或疾病
帕金森综合症

详细说明：

国家帕金森病' target='_blank'>帕金森病临床研究网络 (NS-PARK/FCRIN) 重组了法国帕金森病' target='_blank'>帕金森病 (PD) 的所有专家中心。其目的是促进帕金森病' target='_blank'>帕金森病和运动障碍' target='_blank'>运动障碍的临床研究，更好地了解 PD 的病理生理学，促进新治疗策略的发展，并迈向个性化医疗。为了帮助中心进行预筛查，2016 年实施了每个中心随访的 PD 患者的国家注册，以收集每个中心随访患者的最低限度的相关临床信息，包括人口统计学数据、诊断年龄、标准化的运动和非运动症状评估，和治疗。数据在中心患者每次访问时更新。事实上，该注册成为在 NS-PARK 中心跟踪的 PD 患者的纵向队列。 2020 年，NS-PARK 获得了资金，将生物收集与该临床队列相关联。

NS-PARK 队列的目的是描述法国临床常规中 PD 进展的自然史，开发描述不同进展情况的 PD 新模型，并根据 PD 病理生理机制提出患者分层。该队列还将作为一个平台来发现新的 PD 基因和疾病进展或治疗反应的遗传修饰符。

学习规划

学习信息布局表

学习类型：	观察性 [患者登记处]
预计入学人数：	30000 名参与者
观察模型：	队列
时间透视：	预期
目标随访时间：	15年
官方名称：	法国帕金森病' target='_blank'>帕金森病临床研究网络队列（NS-PARK 队列）
预计学习开始日期：	2021 年 5 月 15 日
预计主要完成日期：	2023 年 8 月 15 日
预计研究完成日期：	2023 年 12 月 31 日

武器和干预

结果措施

主要结果测量：

疾病进展 [时间范围：到队列中的随访结束，至少 2 年，平均 5 年]
Hoehn 和 Yahr 得分变化
运动和非运动并发症 [时间范围：至队列随访结束，至少 2 年，平均 5 年]
出现运动（运动障碍' target='_blank'>运动障碍或运动波动）或非运动（痴呆、自主神经功能障碍、行为或精神障碍、睡眠障碍、跌倒……）并发症
修改抗帕金森病' target='_blank'>帕金森病治疗剂量 [时间范围：至队列随访结束，至少 2 年，平均 5 年]
随访期间抗帕金森病' target='_blank'>帕金森病治疗的改进将作为左旋多巴等效日剂量进行测量

次要结果测量：

PD 进展的预测因素：运动或非运动症状 [时间范围：至队列随访结束，至少 2 年，平均 5 年]
通过 MDS-UPDRS 评分测量的运动或非运动症状将用作主要结果的预测因素
PD 进展的预测因素：遗传变异 [时间范围：到队列中的随访结束，至少 2 年，平均 5 年]
PD 基因中的遗传变异或遗传 PD 风险评分将用作主要结果的预测因素。
PD 进展的预测因素：脑成像标志物 [时间范围：至队列随访结束，至少 2 年，平均 5 年]
脑成像制造商（黑质的铁或神经黑色素含量）将用作主要结果的预测因素
具有相似疾病进展情况的一组患者 [时间范围：到队列中的随访结束，至少 2 年，平均 5 年]
将对疾病进展标志物（Hoehn 和 Yahr 评分、MDS-UPDRS 评分和治疗剂量（左旋多巴等效日剂量））进行聚类分析，以确定具有相似疾病进展情况的同质患者组（集群）。
具有相似遗传和疾病进展特征的一组患者 [时间范围：到队列中的随访结束，至少 2 年，平均 5 年]
疾病进展标志物（Hoehn 和 Yahr 评分、MDS-UPDRS 评分和治疗剂量（左旋多巴等效日剂量））和遗传标志物（PD 基因变异或遗传性 PD 风险评分）的共聚类分析。
与家族性 PD 相关的基因突变 [时间框架：通过研究完成，15 年]
将通过不同方法（基因组、全外显子组或全基因组）在家族性 PD 中筛选遗传突变。与 PD 共同分离的突变将被视为可能与该疾病相关。

生物样本保留：带有 DNA 的样本

生物采样是可选的，包括：

为本研究专门收集的生物样本：血液样本（用于 DNA 提取和储存、外周血白细胞和血浆）；用于分离、培养和储存成纤维细胞的皮肤活检；尿;唾液;
临床常规收集的生物样本，其中一部分存储用于研究目的：脑脊液、唾液附属腺活检。

资格标准

资格信息的布局表

适合学习的年龄：	10 岁及以上（儿童、成人、老年人）
适合学习的性别：	全部
接受健康志愿者：	是的
抽样方法：	非概率样本

研究人群

所有患者均在法国的一个 PD 专家中心或相关中心接受随访。

标准

纳入标准：

根据英国 PD 脑 Bak 标准诊断帕金森病' target='_blank'>帕金森病
或诊断帕金森综合征：多系统萎缩、进行性核上性麻痹、路易体痴呆或皮质基底综合征
或有 PD 风险的受试者定义为：

没有帕金森病' target='_blank'>帕金森病或帕金森综合征的症状或诊断，并且与诊断为 PD 或帕金森综合征的患者、或导致 PD 遗传形式的已知突变的携带者或诊断为特发性 REEM 睡眠障碍或前驱症状的患者有关MDS 标准定义的 PD 形式（Berg 等，2015）

并且对于所有参与者

附属于社会保障
年龄 > 10 岁

排除标准：

受法律保护的对象
不同意研究的对象
仅用于可选的皮肤活检：临床上显着的凝血异常或抗凝治疗

联系方式和地点

联系人

位置联系人的布局表

联系人：Jean Christophe MD CORVOL，PU-PH	33 1 42 16 57 66	jean-christophe.corvol@aphp.fr

地点

位置信息布局表

法国
巴黎 01 中心
法国巴黎，75013
联系人：Jean Christophe MD Corvol, Pr 33 1 42 16 57 66 jean-christophe.corvol@aphp.fr
首席研究员：Jean Christophe MD Corvol, Pr

赞助商和合作者

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, 法国

调查员

调查员信息布局表

首席研究员：	Jean Christophe MD CORVOL, PU-PH	第 1127 章

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法国帕金森病队列 - NS-PARK (NS-PARK)

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