基本信息

登记号	CTR20200929	试验状态	主动终止
申请人联系人	单磊	首次公示信息日期	2020-06-08
申请人名称	上海中医药大学

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号	CTR20200929
相关登记号	CTR20192373,
药物名称	藿苓生肌颗粒
药物类型	中药/天然药物
临床申请受理号	CXZL1600012
适应症	肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证）
试验专业题目	评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证）有效性和安全性的多中心、开放、单臂、Ⅱa期临床试验
试验通俗题目	评价藿苓生肌颗粒治疗渐冻症的有效性和安全性
试验方案编号	Z-HLSJ-GR-2019-KCYY-01;1.0	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2020-04-10	方案是否为联合用药	企业选择不公示

二、申请人信息

申请人名称	1
联系人姓名	单磊	联系人座机	0757-86772251	联系人手机号	18689265525
联系人Email	shanleicn@126.com	联系人邮政地址	广东省-佛山市-南海区桂平中路65号鸿晖都市产业新城1栋10楼1006	联系人邮编	528200

三、临床试验信息

1、试验目的

初步评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证）的有效性和安全性，为后续临床试验设计提供数据支持。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、受试者信息

年龄

20岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

1	符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）西医诊断标准（临床确诊ALS、临床很可能患ALS或临床很可能患ALS－实验室支持）；
2	改良肌萎缩侧索硬化功能量表评分（ALSFRS-R）每项均≥2分；
3	用力肺活量占预计值百分比（FVC%）至少80%；
4	病程在3年或以内（从第一次出现ALS任何症状算起）；
5	符合中医痿病肝肾亏损证辨证标准；
6	知情同意时年龄20~75岁（包括20及75岁），性别不限；
7	自愿参加本项临床试验，知情同意并签署知情同意书。

排除标准

1	合并其它与ALS症状相似，影响药物疗效评价的神经系统疾病者，如脊髓型颈椎病、脊髓空洞症、脊髓和脑干肿瘤、平山病、多灶性运动神经病、多发性硬化、格林巴利综合征、帕金森病和痴呆等；
2	研究期间因吞咽功能障碍，而拒绝鼻饲管进食食物及药物者；
3	ALS发病后有脊柱手术史者；
4	天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的1.5倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限者；
5	伴有其他神经系统疾病或严重心、肺、造血系统或内分泌系统等原发性疾病及精神病患者；
6	怀疑或确有酒精、药物滥用史者；
7	妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）研究期间有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者；
8	已知或怀疑对试验药及其辅料有过敏史者；
9	筛选前3个月内参加过其他临床试验者；
10	研究者认为不适宜参加本临床试验者。

4、试验分组

试验药

序号	名称	用法
1	中文通用名:藿苓生肌颗粒	用法用量:颗粒剂，20g/袋，每次1袋，每日2次，口服；每日2次为早餐与晚餐各服用1次。用药周期为48周。
2	中文通用名:利鲁唑片;Riluzole Tablets;力如太	用法用量:片剂，50mg/片，每次1片，每日2次，口服；每日2次为早餐与晚餐各服用1次。利鲁唑片须在餐前1小时或餐后2小时服用。如漏服一次，按原计划服用下一片。用药周期为48周。

对照药

序号	名称	用法
1	中文通用名:无	用法用量:无

5、终点指标

主要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	FVC%；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	有效性指标
2	ALSFRS-R评分；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	有效性指标
3	改良Norris评分；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	有效性指标
4	ALSAQ40评分；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	有效性指标
5	肌电图运动单位数目估（MUNE）；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天	有效性指标
6	握力和捏力；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	有效性指标
7	中医证候疗效；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	有效性指标
8	终点事件（死亡；全天候呼吸支持；气管切开；FVC%≤50%且PaCO2 (血气) ≥45mmHg）发生率和发生时间。	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	有效性指标
9	不良事件；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	安全性指标
10	生命体征（血压、心率、呼吸、体温）；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	安全性指标
11	体格检查；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	安全性指标
12	血常规（WBC、NEUT、RBC、Hb、MCV、Ret%、PLT）；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	安全性指标
13	尿常规（WBC、RBC、PRO、GLU）；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	安全性指标
14	肝功能（ALT、AST、ALP、Tbil、GGT）；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	安全性指标
15	肾功能（Scr、尿微量白蛋白、尿NAG酶、BUN/Urea）；	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	安全性指标
16	十二导联心电图。	入组前7天~0天；每12周一次评价，窗口期为7天；治疗48周	安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1			企业选择不公示

6、数据安全监查委员会（DMC）

无

7、是否购买保险

无

四、研究者信息

1、主要研究者信息

1	姓名	李虹霖	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	0451-53628834	Email	hljjdb8@163.com	邮政地址	黑龙江省-哈尔滨市-南岗区果戈里大街411号
	邮编	150001	单位名称	黑龙江中医药大学附属第二医院

2、各参加机构信息

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	黑龙江中医药大学附属第二医院	李虹霖	中国	黑龙江	哈尔滨

五、伦理委员会信息

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	黑龙江中医药大学附属第二医院伦理委员会	同意	2020-04-29

六、试验状态信息

1、试验状态

主动终止（因申办方研发策略发生改变故终止试验）

2、试验人数

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 0 ；
实际入组总人数	国内: 0 ；

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-06-12；
第一例受试者入组日期	国内：NA；
试验终止日期	国内：2020-12-16；

七、临床试验结果摘要

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息

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评价藿苓生肌颗粒治疗渐冻症的有效性和安全性

详细研究内容