基本信息

登记号	CTR20242088	试验状态	进行中
申请人联系人	郝丽丽	首次公示信息日期	2024-06-17
申请人名称	泰州复旦张江药业有限公司

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号	CTR20242088
相关登记号
药物名称	盐酸氨酮戊酸口服溶液用粉末曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	成人恶性脑胶质瘤（WHO Ⅲ和Ⅳ级）手术期间恶变组织的可视化
试验专业题目	口服盐酸氨酮戊酸口服溶液用粉末对恶性脑胶质瘤进行光动力诊断的III期临床试验
试验通俗题目	口服盐酸氨酮戊酸口服溶液用粉末对恶性脑胶质瘤进行光动力诊断的III期临床试验
试验方案编号	F0009-01	方案最新版本号	V1.3
版本日期:	2024-08-30	方案是否为联合用药	否

二、申请人信息

申请人名称	1
联系人姓名	郝丽丽	联系人座机	0523-86202535	联系人手机号	18652148868
联系人Email	llhao@fd-zj.com	联系人邮政地址	江苏省-泰州市-海陵区医药城郁金路8号	联系人邮编	225300

三、临床试验信息

1、试验目的

评价恶性高级别（WHO 3～4 级）脑胶质瘤患者单次口服盐酸氨酮戊酸口服溶液用粉末（5-ALA）用于荧光引导下肿瘤切除术的有效性和安全性。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、受试者信息

年龄

18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

1	自愿签署知情同意书（ICF）；
2	签署ICF时年龄≥18周岁且≤75周岁，性别不限；
3	疑诊或确诊为恶性高级别脑胶质瘤（WHO 3~4级）；经研究者评估受试者适合进行脑胶质瘤肿瘤切除术，且术前评估能达到肿瘤完全切除，即病灶可以被完全切除而不会因此影响重要生理功能；
4	头颅MRI至少存在1个对比增强病灶；
5	Karnofsky功能状态（Karnofsky performance status，KPS）评分≥70；预计生存时间≥3个月；
6	6.实验室检查结果满足以下标准： 1)血常规：（要求采血前 14 天内没有给予造血生长因子治疗或输血、输凝血因子、输血小板、输白蛋白等治疗）？中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.5×109/L；？血小板（PLT）≥ 100×109/L；？血红蛋白（Hb）≥ 90 g/L。； 2)凝血功能：？国际标准化比值（INR）或凝血酶原时间（PT）≤1.5×正常值上限（ULN）；？活化部分凝血时间（APTT）≤1.5×ULN。注：如果受试者因接受抗凝药物治疗，导致INR、PT和aPTT延长是允许的，因为出血过多时可通过施加直接压力控制，具体由研究者判定。 3)肝功能：？血清总胆红素（TBIL）≤1.5 ×ULN；若有恶性脑胶质瘤肝转移，TBIL≤3.0 ×ULN；若有明确的Gilbert综合症（非结合型高胆红素血症），TBIL≤3.0 ×ULN；？天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤ 2.5 ×ULN；若有恶性脑胶质瘤肝转移，AST和ALT≤5.0×ULN；？血清白蛋白（ALB）≥30 g/L。 4)肾功能：血清肌酐（Scr）≤1.5 ×ULN，或肌酐清除率（Ccr）≥50 mL/min（根据Cockcroft-Gault公式）；
7	既往抗肿瘤治疗（包括手术）的所有毒性反应缓解至基线严重程度或恢复至≤NCI CTCAE v5.0定义的1级（脱发、周围神经病变可为≤2级）；
8	给药前7天内，育龄期女性必须确认血清妊娠试验为阴性并同意在试验药物使用期间以及给药后3个月内采用有效避孕措施（如口服避孕药、宫内避孕器、节制性欲或屏障避孕法结合杀精剂）。对于性伴侣为育龄期女性的男性受试者，必须同意在试验药物使用期间以及给药后3个月内采用有效避孕措施。本方案中育龄期女性定义为性成熟女性：①未经历子宫切除术或双侧卵巢切除术；②自然停经未持续连续的24个月（即在之前连续的24个月内的任何时间出现过月经；癌症治疗后闭经不排除有生育能力）；

排除标准

1	MRI确定脑部肿瘤位于重要功能区如基底节区、丘脑、小脑、脑干等部位区域，手术会对患者生命活动造成严重的影响；
2	既往使用卟啉及其类似物有过敏反应，或既往对与5-ALA或其结构相似的药物成分过敏；卟啉病患者；对光过敏；光敏性皮肤病病史或患者；
3	过去5年内曾患有其他恶性肿瘤（不包括已经根治性治疗过的皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、宫颈原位癌、甲状腺乳头状癌等恶性程度低的肿瘤）；
4	给药前2周内存在需要药物干预的活动性感染，或者筛选期至给药前发生原因不明发热，且经检测降钙素原明显升高（如果研究者判断受试者的发热原因是恶性脑胶质瘤，则允许入组）；
5	5.存在持续或活动性感染，经药物治疗控制仍然不理想，包括但不限于：活动性肺结核、艾滋病病毒（HIV）抗体非阴性、乙型肝炎、丙型肝炎，符合以下任何一项则不能入组：？乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性且HBV DNA＞2000IU/mL或104拷贝数/mL；（乙型肝炎病毒感染者应根据当地治疗指南标准接受抗病毒治疗且愿意在研究期间全程接受抗病毒治疗；）丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性；
6	6.有严重的心脑血管疾病或病史，包括但不限于：？严重心脏病病史，例如：心力衰竭（HF）≥2级（NCI CTCAE v5.0）病史、美国纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级≥2级病史、透壁性心肌梗死病史、需要药物治疗的心绞痛等；？各种需药物治疗的严重心律失常（房颤或阵发性室上性心动过速除外）。例如：男性QTcF＞450 msec 或女性QTcF＞470 msec（采用 Fridericia 校正公式）、完全性左束支传导阻滞、III度传导阻滞等；药物控制不佳的高血压或低血压、或临床上显著的血管疾病；
7	其他严重的系统性疾病，包括但不限于未得到有效控制的糖尿病患者；
8	患有活动性慢性炎症性肠病（溃疡性结肠炎、克罗恩病）的患者和有肠梗阻史或胃肠道穿孔史的患者；
9	研究给药前1年内发生过严重动/静脉血栓事件，如脑血管意外（包括暂时性脑缺血发作）、深静脉血栓、肺栓塞、心肌梗死；
10	既往有明确的精神病史；
11	妊娠期或哺乳期女性；
12	研究者判断存在可能混淆试验结果、干扰受试者参与全程试验、不符合受试者参加试验最佳利益的任何疾病，或存在治疗或实验室异常的病史，以及其他不适合参加本试验的情况；

4、试验分组

试验药

序号	名称	用法
1	中文通用名:盐酸氨酮戊酸口服溶液用粉末英文通用名:Powder for Oral Solution 5-Aminolevulinic Acid Hydrochloride 商品名称:NA	剂型:冻干粉规格:1.5g/瓶用法用量:口服，20mg/kg 用药时程:单次给药

对照药

序号	名称	用法
暂未填写此信息

5、终点指标

主要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	强荧光和弱荧光活检组织的病理阳性预测率	试验结束	有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	不同强度荧光组织的阳性预测率	试验结束	有效性指标
2	术后有/无残余肿瘤的患者比例	试验结束	有效性指标
3	荧光周围区域（非荧光）和远离肿瘤区域（非荧光）每个区域里活检组织的病理阳性诊断率和阴性预测率。	试验结束	有效性指标
4	安全性指标：试验期间出现的不良事件(TEAE)，药物不良反应（ADR），SAE，异常有临床意义的生命体征，体格检查、实验室检查和KPS评分、美国国立卫生院卒中量表（NIH-SS）评分等。	试验结束	安全性指标

6、数据安全监查委员会（DMC）

无

7、是否购买保险

有

四、研究者信息

1、主要研究者信息

1	姓名	吴劲松	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13701707118	Email	wujinsong@huashan.org.cn	邮政地址	上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号
	邮编	200040	单位名称	复旦大学附属华山医院

2、各参加机构信息

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	复旦大学附属华山医院	吴劲松	中国	上海市	上海市
2	首都医科大学附属北京天坛医院	周大彪	中国	北京市	北京市
3	首都医科大学三博脑科医院	韩松	中国	北京市	北京市
4	兰州大学第二医院	潘亚文	中国	甘肃省	兰州市
5	徐州医科大学附属医院	于如同	中国	江苏省	徐州市
6	苏州大学附属第一医院	王中	中国	江苏省	苏州市
7	中南大学湘雅医院	刘志雄	中国	湖南省	长沙市
8	四川大学华西医院	刘艳辉	中国	四川省	成都市
9	福建医科大学附属第一医院	康德智	中国	福建省	福州市

五、伦理委员会信息

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2024-05-11
2	复旦大学附属华山医院伦理审查委员会	同意	2024-10-14

六、试验状态信息

1、试验状态

进行中（招募中）

2、试验人数

目标入组人数	国内: 80 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2024-06-13；
第一例受试者入组日期	国内：2024-06-19；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

七、临床试验结果摘要

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息

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口服盐酸氨酮戊酸口服溶液用粉末对恶性脑胶质瘤进行光动力诊断的III期临床试验

详细研究内容