基本信息

登记号	CTR20243345	试验状态	进行中
申请人联系人	刘柯凡	首次公示信息日期	2024-09-14
申请人名称	argenx BV/ 再鼎医药（上海）有限公司/ Patheon Italia S.p.A.

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号	CTR20243345
相关登记号
药物名称	Efgartigimod注射液曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	特发性炎性肌病
试验专业题目	一项在18岁及以上活动性特发性炎性肌病受试者中评价efgartigimod PH20 SC有效性、安全性、耐受性、药效学、药代动力学和免疫原性的II/III期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、双臂、多中心、操作无缝研究
试验通俗题目	一项在活动性特发性炎性肌病成人受试者中探究efgartigimod PH20 SC有效性和安全性的研究
试验方案编号	ARGX-113-2007	方案最新版本号	4.0
版本日期:	2023-08-22	方案是否为联合用药	否

二、申请人信息

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	刘柯凡	联系人座机	012-61632588	联系人手机号	15249202516
联系人Email	kefan.liu@zailaboratory.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-浦东新区金科路4560号金创大厦1号楼4楼	联系人邮编	201203

三、临床试验信息

1、试验目的

在IIM受试者中评价efgartigimod PH20 SC与安慰剂相比的治疗效果

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它其他说明:II/III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

3、受试者信息

年龄

18岁(最小年龄)至无上限 (最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

1	签署知情同意书时年龄至少为18岁（或研究进行所在地管辖范围内的法定同意年龄）
2	根据2017年EULAR/ACR分类标准明确或很可能临床诊断为IIM
3	能够签署知情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制
4	具有以下病史之一： a. 临床诊断为DM或幼年型DM（JDM），符合2017年EULAR/ACR DM或JDM标准（发病年龄<18岁）。JDM的诊断日期应在筛选前5年内。 b. 临床诊断为PM（包括ASyS），具有以下任一情况： i. 既往肌肉活检诊断为IIM ii. 至少1种抗氨酰基-tRNA合成酶MSA（-Jo-1、-PL-7、-PL-12、-EJ、-OJ）经中心实验室检测结果为阳性 PM重叠干燥综合征的受试者必须符合2016年ACR/EULAR干燥综合征分类标准，并且仅在肌肉活检未显示以下任何一种情况下才纳入研究： P62（+）包涵体、镶边空泡、或超出患者年龄段正常范围的破碎红纤维和细胞色素氧化酶纤维数量增加。 c. 临床诊断为IMNM，符合2017年欧洲神经肌肉中心分类标准11且具有以下任一情况： i. 抗信号识别颗粒（SRP）阳性（中心实验室）肌病 ii. 抗3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶A还原酶（HMGCR）阳性（中心实验室）肌病 iii. 既往肌肉活检存在IMNM病理特征
5	活动性疾病，定义为存在以下至少1项标准： a. 根据中心实验室检查结果，至少1种以下酶水平异常：CK（≥4×正常值范围上限 [ULN]）、醛缩酶（≥4×ULN）、LDH（≥4×ULN）、AST（≥4×ULN）或ALT（≥4×ULN） b. 入组前≤3个月进行了肌电图检查，显示存在活动性疾病 c. 筛选和基线时存在活动性DM皮疹（Gottron疹、Gottron征或向阳性皮疹）或CDASI活动度评分≥7（II期阶段）或≥14（III期阶段） d. 入组前（过去3个月内）的肌肉活检提示活动性IIM e. 入组前≤3个月进行的磁共振成像提示活动性炎症
6	通过MMT8评分<142/150确认的肌无力，和其他5个CSM中的任何2个异常： a. MDGA ≥2 b. PGA ≥2 c. 肌外总体评估≥2 d. HAQ-DI ≥0.25 e. 肌酶≥1.5×ULN
7	接受允许的IIM背景治疗。允许的背景治疗包括：OCS；1种抗疟药（羟氯喹、奎纳克林或氯喹）；或以下1种免疫抑制剂：甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、霉酚酸、他克莫司、环孢素、来氟米特或咪唑立宾。受试者可接受OCS和最多1种抗疟药或OCS和最多1种免疫抑制剂的联合用药
8	受试者同意使用符合当地法规规定的避孕措施

排除标准

1	具有研究者认为会干扰IIM临床症状的准确评估或使患者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病
2	恶性肿瘤病史，除非通过充分治疗认为已治愈，且在IMP首次给药前≥ 3年内无复发。患有以下癌症且经充分治疗的受试者可随时入组： a. 基底细胞或鳞状细胞皮肤癌 b. 宫颈原位癌 c. 乳腺原位癌 d. 前列腺癌的偶发组织学结果（肿瘤-淋巴结转移[TNM] T1a或T1b期）
3	重度肌肉损伤，定义为肌炎损伤指数（MDI）10 cm视觉模拟量表（VAS）的整体肌肉损伤评分>5
4	研究者认为由糖皮质激素诱导的肌病为主要原因导致的肌无力或非IIM原因导致的永久性肌无力
5	筛选前>5年诊断为JDM，或JDM伴广泛钙质沉着（定义为累及躯干或2个肢体的钙质沉着）或重度钙质沉着（表现为伴有严重功能丧失的钙质沉着）
6	控制不佳的间质性肺疾病或研究者认为在研究期间可能需要禁用药物（如环磷酰胺）治疗的任何其他控制不佳的IIM表现
7	已知对IMP或任一辅料存在超敏反应
8	筛选前4周内接种过活/减毒活疫苗。在筛选前的任何时间接受其他类型的疫苗不视为排除标准。建议受试者在IMP首次给药前根据最新建议进行疫苗接种
9	筛选时活动性病毒感染的血清检测结果呈阳性，伴有以下任何一种情况： a. 提示急性或慢性感染的乙型肝炎病毒（HBV），除非HBV DNA检测阴性 b. 基于HCV抗体检测提示丙型肝炎病毒（HCV），除非HCV RNA检测阴性 c. HIV，基于与以下任一相关检测结果： i. AIDS标志性病变或CD4计数≤200个细胞/mm3 ii. 未进行充分的抗逆转录病毒治疗
10	受试者既往参加过efgartigimod临床研究，并接受过至少1次IMP给药
11	受试者同时参与任何其他临床研究，包括非干预性研究
12	筛选期受试者的IgG<4 g/L
13	受试者妊娠或处于哺乳期，或计划在研究期间怀孕
14	筛选期受试者患有重度肾功能损害（估计肾小球滤过率<30 mL/min/1.73 m2）
15	受试者受到法院或其他政府法令限制，或与申办方或研究者存在依赖关系
16	受试者存在研究者认为基线前未充分消退的具有临床意义的活动性感染
17	入组前≤72小时COVID-19聚合酶链反应（PCR）检测阳性
18	其他炎症性和非炎症性肌病：包涵体肌炎（基于活检或当无力影响手指和/或腕屈肌使之与肩关节外展肌不协调时）、感染性肌病、重叠肌炎（结缔组织疾病相关肌炎，但除外重叠干燥综合征）、代谢性肌病，肌营养不良或肌营养不良家族史、药物诱导或内分泌诱导的肌炎（他汀类药物诱导的IMNM除外）和幼年型肌炎（JDM除外）
19	近期接受过大手术（筛选前≤3个月）或在研究期间打算进行手术，存在具有临床意义的疾病或研究者认为可能混淆研究结果或使受试者处于过度风险的任何其他情况
20	以下任何一种既往治疗或操作： a. 筛选前≤1周内接受以下治疗： - 外用皮质类固醇或外用免疫调节剂（如他克莫司）治疗IIM相关皮疹 - 吸入性皮质类固醇或对IIM相关间质性肺疾病（ILD）具有免疫调节特性的任何吸入性药物 b. 筛选前≤4周内的治疗：局部皮质类固醇注射（关节内、滑囊和腱鞘注射）、Janus激酶（JAK）抑制剂（包括酪氨酸激酶2[TYK2]抑制剂）、肌内或IV皮质类固醇、PLEX、免疫吸附、SC或肌内注射皮质类固醇前体（包括促肾上腺皮质激素[ACTH]）、IVIg、SCIg、单克隆抗体 c. 筛选前≤12周内接受环磷酰胺治疗 d. 筛选前≤24周内接受利妥昔单抗或其他抗CD20抗体治疗 e. 在筛选前≤12周或5个半衰期（以较长者为准）内使用试验用药品 f. 筛选前≤4周内接受OCS剂量>20 mg泼尼松（或等效剂量）治疗 g. 筛选前≤8周内接受>1种免疫抑制剂、>1种抗疟药或免疫抑制剂和抗疟药联合治疗。然而，允许在基线前完成具有免疫抑制特性的中药停药
21	受试者目前正在滥用或有酒精、药物和/或药物滥用史（筛选前≤12个月）。禁止娱乐性或处方使用大麻或大麻酚

4、试验分组

试验药

序号	名称	用法
1	中文通用名:efgartigimod PH20 SC 英文通用名:efgartigimod PH20 SC 商品名称:无	剂型:注射液规格:180 mg/mL efgartigimod（含2000 U/mL rHuPH20）用法用量:1000 mg efgartigimod（和约11,000 U rHuPH20），每周一次用药时程:II期阶段24周，III期阶段52周

对照药

序号	名称	用法
1	中文通用名:安慰剂 PH20 SC 英文通用名:Placebo PH20 SC 商品名称:无	剂型:注射液规格:安慰剂（含 2000 U/mL rHuPH20）用法用量:安慰剂（和约11,000 U rHuPH20），每周一次用药时程:II期阶段24周，III期阶段52周

5、终点指标

主要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	总改善评分（TIS）	52周	有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	达到TIS≥20的时间（首次“最小临床改善”）	52周	有效性指标
2	TIS≥20的受试者百分比	52周	有效性指标
3	达到TIS≥40的时间（首次“中度临床改善”）	52周	有效性指标
4	TIS≥40的受试者百分比	52周	有效性指标
5	徒手肌力检查-8（MMT8）评分的变化	52周	有效性指标
6	患者整体疾病活动度评估（PGA）的变化	52周	有效性指标
7	医生整体疾病活动度评估（MDGA）的变化	52周	有效性指标
8	达到口服泼尼松剂量≤5 mg/天（或等效剂量）的受试者比例	52周	有效性指标

6、数据安全监查委员会（DMC）

有

7、是否购买保险

有

四、研究者信息

1、主要研究者信息

1	姓名	曾小峰	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-65124875	Email	xiaofeng.zeng@cstar.org.cn	邮政地址	北京市-北京市-东城区帅府园1号
	邮编	100730	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

2、各参加机构信息

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	曾小峰	中国	北京市	北京市
2	上海交通大学医学院附属仁济医院	李挺	中国	上海市	上海市
3	中南大学湘雅医院	罗卉	中国	湖南省	长沙市
4	中国医科大学附属第一医院	杨娉婷	中国	辽宁省	沈阳市
5	南昌大学第二附属医院	段新旺	中国	江西省	南昌市
6	浙江大学医学院附属第一医院	曹恒	中国	浙江省	杭州市
7	昆明医科大学第一附属医院	徐健	中国	云南省	昆明市
8	北京大学第三医院	穆荣	中国	北京市	北京市
9	安徽省立医院	陈竹	中国	安徽省	合肥市
10	山东省立医院	孙红胜	中国	山东省	济南市
11	郑州大学第一附属医院	刘升云	中国	河南省	郑州市
12	中山大学孙逸仙纪念医院	戴冽	中国	广东省	广州市
13	中南大学湘雅二医院	谢希	中国	湖南省	长沙市
14	复旦大学附属华山医院	朱雯华	中国	上海市	上海市
15	山西医科大学第一医院	郭军红	中国	山西省	太原市
16	北京大学第三医院	樊东升	中国	北京市	北京市
17	北京大学第一医院	袁云	中国	北京市	北京市
18	上海交通大学医学院附属瑞金医院	曹华	中国	上海市	上海市
19	南京鼓楼医院	孙凌云	中国	江苏省	南京市
20	四川省人民医院	许飞	中国	四川省	成都市
21	华中科技大学同济医学院附属同济医院	卜碧涛	中国	湖北省	武汉市
22	山东大学齐鲁医院	焉传祝	中国	山东省	济南市
23	南方医科大学南方医院	杨敏	中国	广东省	广州市
24	吉林大学第一医院	赵令	中国	吉林省	长春市
25	Taichung Veterans General Hospital	Chen, Yi-Hsing	中国台湾	Taiwan	Taichung
26	National Taiwan University Hospital	Hsueh-Wen, Hsueh	中国台湾	Taiwan	Taipei
27	China Medical University and Hospital	Lan, Joung-Liang	中国台湾	Taiwan	Taichung
28	Chung Shan Medical University Hospital	Leong, Pui-Ying	中国台湾	Taiwan	Taichung
29	Centro de Investigaciones Medicas Tucuman	Berman, Horacio	阿根廷	Tucuman	San Miguel De Tucuman
30	Dim Clinica Privada	Capozzi, Nieves	阿根廷	Buenos Aires	Ramos Mejia
31	Framingham Centro Medico	Granel, Amelia, B	阿根廷	Buenos Aires	La Plata
32	Centro Dermatologico Schejtman	Martinez Munoz, Alejandro	阿根廷	Provincia de Buenos	San Miguel
33	Consultora Integral de Salud	Savio, Veronica, G	阿根廷	Cordoba	San Miguel
34	Connolly Hospital Blanchardstown	Duffy, Trevor	爱尔兰	Dublin	Dublin
35	University College Dublin (UCD) - St. Vincent's University Hospital (SVUH)	Molloy, Eamonn	爱尔兰	NA	Dublin
36	North West Rheumatology Unit - Our Lady's Hospital	Whelan, Bryan	爱尔兰	Leitrim	Manorhamilton
37	Kepler University Hospital	Eggers, Christian	奥地利	Oberoesterreich	Linz
38	Medizinische Universitaet Wien - Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien (AKH) - Universitaetsklinik fuer Radiologie und Nuklearmedizin	Scheinecker, Clemens	奥地利	Vienna	Vienna
39	Hospital Hietzing in Vienna	Stieger, Jutta	奥地利	NA	Wien
40	Medical University Innsbruck	Wanschitz, Julia	奥地利	Tyrol	Innsbruck
41	The Wesley Medical Research	Langguth, Daman, M	澳大利亚	NA	Auchenflower
42	Fiona Stanley Hospital	Paramalingam, Shereen	澳大利亚	Western Australia	Murdoch
43	Multiprofile hospital for active treatment Kaspela EOOD	Batalov, Anastas, Z	保加利亚	NA	Plovdiv
44	Medical Centre Artmed	Geneva-Popova, Mariela	保加利亚	Plovdiv	Plovdiv
45	Centre Hospitalier Universitaire de Charleroi	Cavoy, Rani	比利时	NA	Charleroi
46	Universitair Ziekenhuis Leuven	Claeys, Kristl, G	比利时	NA	Leuven
47	AZ Sint Lucas Gent-Campus Sint Lucas	De Bleecker, Jan	比利时	Oost	Vlaanderen Gent
48	Universitair Ziekenhuis Leuven	de Langhe, Ellen	比利时	NA	Leuven
49	Universitair Ziekenhuis Gent	Smith, Vanessa	比利时	NA	Gent
50	Centre Hospitalier Universitaire Sart Tilman	Von Frenckell, Christian	比利时	NA	Liege
51	Centrum Wsparcia Badan Klinicznych Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie	Brzosko, Marek, S	波兰	Zachodniopomorskie	Szczecin
52	Szpital Uniwersytecki nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy	Jankowski, Tomasz	波兰	Kujawsko	Pomorskie Bydgoszcz
53	Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Wojskowej Akademii Medycznej - Centralny Szpital Weteranow (USK-WAM)	Makowska, Joanna	波兰	Lodzkie	Lodz
54	Copenhagen University Hospital-Rigshospitalet University Hospital	Diederichsen, Louise	丹麦	Hovedstaden	Copenhagen
55	Rheumazentrum Ruhrgebiet	Andreica, Ioana	德国	NA	Herne
56	Universitaetsklinikum Duesseldorf	Distler, Joerg	德国	NA	Duesseldorf
57	Universitaetsklinikum Tuebingen (UKT)	Grimm, Alexander	德国	NA	Tuebingen
58	St. Josef-Stift Sendenhorst	Korsten, Peter	德国	NA	Sendenhorst
59	Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf	Krusche, Martin	德国	NA	Hamburg
60	Universitatsmedizin Mannheim GmbH	Rausch, Hans-Werner	德国	NA	Mannheim
61	Universitaetsklinikum Ulm	ROSENBOHM, Angela	德国	NA	Ulm
62	Universitaetsklinikum Duesseldorf	Ruck, Tobias	德国	NA	Duesseldorf
63	Ludwig-Maximilians-Universitat Munchen Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik und Poliklinik	Saak, Annika	德国	NA	Muenchen
64	Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)	Schneider, Udo	德国	NA	Berlin
65	Universitaetsmedizin Goettingen	Zschuentzsch, Jana	德国	NA	Gottingen
66	Reference Center Neuro-Muscular Diseases - CHU Paris Group Hospitalier La Pitie Salpetriere-Charles Foix	Benveniste, Olivier	法国	NA	Paris
67	Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Hopitaux de Rouen	Le Besnerais, Maelle	法国	NA	Rouen
68	Hopitaux Universitaire de Strasbourg-Centre de References des Maladies Autoimmunes	Meyer, Alain	法国	NA	Strasbourg
69	Gachon University Gil Medical Center	Baek, Han-Joo	韩国	NA	Incheon
70	Hanyang University Seoul Hospital	Choi, Chan-Bum	韩国	NA	Seoul
71	Ajou University Hospital	Kim, Hyoun-Ah	韩国	Gyeonggi	Suwon-si
72	Chungnam National University Hospital (CNUH)	Kim, Jinhyun	韩国	NA	Daejeon
73	Kyung Hee University Hospital	Lee, Yeon-Ah	韩国	NA	Seoul
74	Seoul National University Hospital	Park, Jin Kyun	韩国	NA	Seoul
75	Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMC Utrecht)	Leavis, Helen, L	荷兰	NA	Utrecht
76	Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Academic Medical Center (AMC)	van der Kooi, Anneke, J	荷兰	NA	Amsterdam
77	Genge Partners	Genge, Angela	加拿大	Quebec	Montreal
78	Ottawa Hospital Research Institute-Civic Campus	Lochmuller, Hanns	加拿大	Ontario	Ottawa
79	University of Alberta - Mazankowski Alberta Heart Institute (MAHI)	Phan, Cecile	加拿大	Alberta	Edmonton
80	Revmatologicky ustav	Vencovsky, Jiri	捷克共和国	NA	Praha 2
81	Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos	Baranauskaite, Asta	立陶宛	NA	Kaunas
82	Vilnius University Hospital Santaros Klinikos	Butrimiene, Irena	立陶宛	Lithuania	Vilnius
83	Denver Arthritis Clinic	Antolini, Christopher, R	美国	Colorado	Denver
84	McGovern Medical School -The University of Texas Health Science Center at Houston	Biliciler, Suur	美国	Texas	Houston
85	Arthritis Consultants of North County	Brion, Paul, H	美国	California	Oceanside
86	University Of Louisville Healthcare Outpatient Center	Brown, Martin	美国	Kentucky	Louisville
87	UF Health Rheumatology	Bubb, Michael, R	美国	Florida	Gainesville
88	Oregon Health and Science University	Chahin, Nizar	美国	Oregon	Portland
89	University Of California Los Angeles	Charles-Schoeman, Christina, M	美国	California	Los Angeles
90	Vanderbilt University Medical Center (VUMC) - Vanderbilt Rheumatology Clinic	Crofford, Leslie, J	美国	Tennessee	Nashville
91	University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center	Darki, Leila	美国	California	Los Angeles
92	Mercy Hospital -Mercy Clinic Neurology	De Sousa, Eduardo, A	美国	Oklahoma	Oklahoma City
93	University of Kansas Medical Center and Hospital	Dimachkie, Mazen, M	美国	Kansas	Kansas City
94	Hospital for Special Surgery	Fernandez, David, R	美国	New York	New York
95	Stanford Medicine Outpatient Center - Stanford Dermatology Clinic-Stanford University School of Medicine	Fiorentino, David	美国	California	Redwood City
96	Carolina Arthritis Associates	Harris, Mark, D	美国	North Carolina	Wilmington
97	Austin Neuromuscular Center	Hussain, Yessar	美国	Texas	Austin
98	California Pacific Medical Center - Sutter Health	Jenkins, Juliet, A	美国	California	San Francisco
99	Emory University Hospital, The Emory Clinic	John, Suzana, A	美国	Georgia	Atlanta
100	Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Treatment Center,University of California San Francisco (UCSF)	Kang, Min	美国	California	San Francisco
101	Panorama Medical Centre	Levine, Todd, D	美国	Arizona	Scottsdale
102	Cleveland Clinic Foundation	Li, Yuebing	美国	Ohio	Cleveland
103	Eisenhower Medical Center	Macwan, Samir, P	美国	California	Rancho Mirage
104	Northwell Health	Marder, Galina, S	美国	New York	Great Neck
105	University of North Carolina (UNC) School of Medicine	Mehrabyan, Anahit, C	美国	North Carolina	Chapel Hill
106	Mayo Clinic	Milone, Margherita	美国	Minnesota	Rochester
107	University of Pittsburg Medical Center	Moghadam-Kia, Siamak	美国	Pennsylvania	Pittsburgh
108	St. Paul Rheumatology, PA	Moreta, Elvia, G	美国	Minnesota	St. Paul
109	University of California, Irvine	Mozaffar, Tahseen	美国	California	Orange
110	Johns Hopkins Medicine - Johns Hopkins Myositis Center	Paik, Julie, J	美国	Maryland	Baltimore
111	The Ohio State University Wexner Medical Center (OSUWMC) - CarePoint East	Paul, Jisna	美国	Ohio	Columbus
112	Washington University School of Medicine-merge	Pestronk, Alan	美国	Missouri	St. Louis
113	Yale Cancer Center-Yale University School Of Medicine	Roy, Bhaskar	美国	Connecticut	New Haven
114	Michigan State University (MSU); Michigan State University (MSU) - College of Human Medicine	Sachdev, Amit	美国	Michigan	East Lansing
115	Augusta University - Medical College of Georgia (MCG)	Schiopu, Elena	美国	Georgia	Augusta
116	Northwestern Memorial Hospital	Seth, Arjun	美国	Illinois	Chicago
117	Mayo Clinic	Shah, Jaimin	美国	Florida	Jacksonville
118	Nerve And Muscle Center Of Texas	Shaibani, Aziz, I	美国	Texas	Houston
119	Arizona Neuromuscular Research Center	Sivakumar, Kumaraswamy	美国	Arizona	Phoenix

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一项在活动性特发性炎性肌病成人受试者中探究efgartigimod PH20 SC有效性和安全性的研究

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